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阿尔兹海默症治疗药物

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预计到2050年全球将有1亿1500多万阿尔兹海默症(Alzheimer’s Disease, AD)患者。阿尔兹海默症药物的市场需求强劲,仅2015年4月至2016年3月全球阿尔兹海默症药物销售额为50亿美元,我国约为7300万美元。全球批准用于阿尔兹海默症治疗的药物品种却很少,美金刚、多奈哌齐等阿尔兹海默症一线药物只能缓解疾病进程,逐渐增大的市场需求亟需新药开发。Tau 蛋白是阿尔兹海默症的重要致病蛋白,阿尔兹海默症病人脑中Tau蛋白含量升高并聚集。 临床主要用于治疗阿尔兹海默症和帕金森症的药物普遍已经上市多年,近五年并无新的有影响力的产品上市。根据美国权威部门药品研究与制造机构(PHarmaceutical Research and Manufacturers of America,PHRMA)的统计,在过去的1998-2011年的13年间,国际知名的各个药物开发公司或企业已经相继取消或终止了101个阿尔茨海默症药物的临床开发。 本项目研发的小分子药物能够特异性“唤醒”细胞自身“沉睡”的蛋白质量控制系统,专一地为Tau蛋白贴上“死亡”标签,实现对Tau蛋白的降解。该活性分子在小鼠实验中已表现出很好的治疗效果。国际同行耶鲁大学的Craig M.Crews院士采用相同策略用于治疗前列腺癌,目前正与葛兰素史克制药公司合作。我们是全球首例用此种方法治疗阿尔兹海默症。目前已完成动物实验,实验数据表现良好。 项目由清华大学化学系李艳梅课题组负责实施。项目负责人李艳梅,清华大学化学系教授,国家重大科学研究计划蛋白质项目(973)首席科学家,首都女教授协会副会长。